Una sola infusión de un tratamiento basado en células madre puede haber curado a 10 de 12 personas con la forma más severa de diabetes tipo 1. Un año después, estos 10 pacientes ya no necesitan insulina. Los otros dos pacientes necesitan dosis mucho más bajas.
El tratamiento experimental, llamado zimislecel y fabricado por Vertex Pharmaceuticals de Boston, implica células madre que los científicos estimularon para que se convirtieran en células de islotes pancreáticos, que regulan los niveles de glucosa en la sangre. Las nuevas células de islotes fueron infundidas y llegaron al hígado, donde tomaron residencia.
New York Times: En un pequeño ensayo, Personas con diabetes severa, fueron curadas con un nuevo fármaco.
El estudio fue presentado el viernes por la tarde en la reunión anual de la Asociación Americana de Diabetes y publicado en línea por The New England Journal of Medicine. "Es un trabajo pionero," dijo el Dr. Mark Anderson, profesor y director del centro de diabetes de la Universidad de California en San Francisco. "Estar libre de insulina es un cambio radical en la vida," agregó el Dr. Anderson, quien no participó en el estudio.
Vertex, al igual que otras compañías farmacéuticas, se negó a anunciar el costo del tratamiento antes de que la FDA lo apruebe. Una portavoz de Vertex dijo que la compañía solo tenía datos sobre la población que estudió, por lo que aún no podía decir si el medicamento ayudaría a otros con diabetes tipo 1.
Aproximadamente dos millones de estadounidenses tienen diabetes tipo 1, que es causada cuando el sistema inmunológico destruye las células de los islotes.
En el Perú, la prevalencia de la diabetes es del 5.5%, lo que equivale a aproximadamente 1.3 millones de peruanos mayores de 15 años que conviven con esta enfermedad. Se estima que para 2025, esta cifra aumentará a 1,721,000 peruanos que padecerán diabetes mellitus, reflejando una tendencia ascendente en la población.
Un subconjunto de las células de los islotes, las células beta, secretan insulina. Sin insulina, la glucosa no puede entrar en las células. Los pacientes con tipo 1 deben inyectarse dosis cuidadosamente calibradas de la hormona para reemplazar la insulina que su cuerpo está perdiendo. La tipo 1 es diferente de la diabetes tipo 2, que es más común y generalmente ocurre más tarde en la vida.
Controlar los niveles de insulina es un esfuerzo constante, a menudo costoso. Los niveles elevados de azúcar en sangre pueden dañar el corazón, los riñones, los ojos y los nervios. Pero si los niveles caen demasiado, las personas pueden sentirse temblorosas, desmayarse o tener convulsiones.
Los pacientes en el estudio están entre el 30 por ciento estimado con una complicación de la diabetes tipo 1 — la falta de conciencia hipoglucémica. Aquellos con esta condición no tienen advertencias cuando sus niveles de glucosa están cayendo precipitadamente. Carecen de las señales normales como temblores o sudoración que pueden indicar la necesidad de glucosa.
Los pacientes con falta de conciencia hipoglucémica pueden desmayarse de repente, tener convulsiones o incluso morir. "Es una forma de vida aterradora", dijo el Dr. Trevor Reichman, director del programa de trasplante de páncreas y islotes en el University Health Network, un hospital en Toronto, y primer autor del estudio."
Te preocupas todo el día, todos los días, por dónde está tu glucosa, qué comes y cuándo haces ejercicio", añadió. Los pacientes del estudio comenzaron a necesitar menos insulina dentro de unos meses de ser infusionados con nuevas células de islotes, y la mayoría dejó de necesitar la hormona por completo alrededor de seis meses, dijo el Dr. Reichman. Añadió que los episodios de hipoglucemia de los pacientes desaparecieron dentro de los primeros 90 días de tratamiento. Si el estudio sigue mostrando resultados positivos, la empresa espera presentar una solicitud a la Administración de Alimentos y Medicamentos el próximo año."A corto plazo, esto parece prometedor" para los pacientes gravemente afectados como los del estudio", dijo el Dr. Irl B. Hirsch, un experto en diabetes de la Universidad de Washington.
El primer paciente en recibir la terapia experimental, Brian Shelton, recibió una infusión en 2021. Había estado atormentado por episodios de caída de azúcar en la sangre que lo hacían perder el conocimiento. Una vez chocó su motocicleta contra una pared, y otra vez se desmayó en un patio mientras hacía su ruta de entrega de correo.
La infusión lo curó, pero murió poco después de lo que Vertex describió como síntomas de demencia que comenzaron antes de su tratamiento. El reclutamiento de los 12 pacientes en el nuevo informe avanzó lentamente, dijo el Dr. Reichman, debido a los estrictos requisitos de entrada. Algunos que calificaron se retractaron cuando escucharon que tendrían que tomar medicamentos inmunosupresores, agregó una de las que se unió, Amanda Smith, una enfermera de 36 años en Londres, Ontario, dijo que se lanzó a la oportunidad de participar en el ensayo. Seis meses después de la infusión, ya no necesitaba insulina."Es como una vida completamente nueva," dijo.
Detalles de Foto NYT fuente
Una sola infusión de un nuevo tratamiento, llamado zimislecel, puede haber curado a 10 de 12 personas con la forma más severa de la enfermedad. Crédito... Amber Ford para The New York Times. Gina Kolata. Por Gina Kolata. Publicado el 20 de junio de 2025. Actualizado el 21 de junio de 2025.